Noema Pharma, Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğunda PDE10A İnhibitörü Gemlapodect'in (NOE-105) Orpheus Faz 2b Çalışması için FDA Araştırma Yeni İlaç (IND) Yetkisini Duyurdu

• Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğu (kekemelik olarak da bilinir) olan yetişkinlerde gemlapodect'i (NOE-105) değerlendiren etkinlik ve güvenlik çalışması
  
• 2023'ün 4. çeyreğinde beklenen en önemli veriler
  

BASEL, İsviçre / Boston, MA, 27 Haziran 2022 – Zayıflatıcı merkezi sinir sistemi (CNS) endikasyonlarını hedefleyen klinik aşamalı bir biyoteknoloji şirketi olan Noema Pharma, bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) bir Araştırma Yeni İlacını yetkilendirdiğini duyurdu ( IND) uygulaması, Noema'nın Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğunda (COFD, kekemelik olarak da bilinir) PDE10A inhibitörü gemlapodect'in (NOE-105) Orpheus Faz 2b çalışmasını başlatmak için.
Orpheus Faz 2b çalışması, KOAH'lı erişkinlerde monoterapi olarak gemlapodect'in güvenliliğini ve etkililiğini değerlendirmek için yapılan çok merkezli, 11 haftalık prospektif, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Çalışmanın 2023'ün sonunda okunması bekleniyor.

Noema İcra Kurulu Başkanı Luigi Costa, "Klinik geliştirme ekibimizin bağlılığını ve verimliliğini yansıtan ek bir IND yetkilendirmesini duyurmaktan çok memnunuz ." "Gemlapodect'in kekeleyen insanlara hayatı dolu dolu yaşama yeteneklerini en üst düzeye çıkarmasına yardımcı olacağına dair büyük bir güvenimiz var."
George Garibaldi, MD, Başkan, Noema Araştırma ve Geliştirme Başkanı, "Kekemelik genellikle çocuklarla ilişkilendirilen, ancak yetişkinler arasında da yaygın olan, hastalar için yıkıcı sonuçlar doğuran ve onların işlevlerini yerine getirme ve normal bir yaşam sürme yeteneklerini olumsuz yönde etkileyen bir durumdur." ilaç. “Daha sık kekeleyen insanlar izolasyonda yaşıyor, yıllık kazançlarında önemli açıklar var ve normal konuşma akıcılığına sahip insanlara kıyasla işsiz kalma olasılıkları daha yüksek. Bu tarihe kadar etkili ve güvenli tedaviler hala eksik. Gelişmiş beyin görüntüleme teknikleri aracılığıyla kekemeliğin biyolojisi üzerine yapılan en son araştırma, dopaminerjik hiperaktivitenin konuşma akıcılığındaki önemli rolü üzerinde birleşiyor ve bu endikasyonda gemlapodect'i incelemek için sağlam bir mekanik mantık sağlıyor."

Kekemelik olarak da bilinen Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğu (COFD), en sık erken yaşta hastalarda görülen ve altı yaş ve üstü çocukların ~%5'ini etkileyen nörogelişimsel bir bozukluktur. Çoğu çocuk 16 yaşına kadar kekemelikten kurtulurken, yaklaşık %20'si bu durumdan yetişkinliğe kadar etkilenmeye devam ederek okulda, işte ve sosyal yaşamlarında önemli sakatlıklara yol açar. Bu bozukluk için özel olarak onaylanmış bir ilaç bulunmamakla birlikte, hastalar, bazı klinik faydalar sağlayan ancak insülin direnci ve tip 2 diyabet dahil olmak üzere önemli uzun süreli motor ve metabolik yan etkilerle ilişkili olan antipsikotiklerin etiket dışı kullanımına büyük ölçüde güvenmektedir.
Gemlapodect, memeli striatumunun orta dikenli nöronlarında yüksek oranda eksprese edilen, D2 reseptör sinyalini modüle eden ve tipik olarak çoğu ikinci nesil antipsikotikte gözlenen metabolik anormallikler ile ilişkili olmayan bir enzim olan PDE10A'nın bir inhibitörüdür.

Rf:

noemapharma.com

Kısa bir bilgi aldım.
Sevgili Koray,
Kısa süre sonra başlayacak. Noema yakında kekemeliği olan yetişkin insanlarda bileşik NOE-105 ile ilk çalışmaya başlayacak. Çalışma ABD ve Avustralya'dan 65 katılımcıyı kapsayacak. Takip çalışmaları, diğer dilleri olan ülkeleri içerecektir.

Noema Pharma, Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğu Olan Yetişkinlerde PDE10A İnhibitörü gemlapodect Çalışması Orpheus Faz 2b'deki İlk Hastanın Alımını Duyurdu

Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğu (kekemelik olarak da bilinir) olan yetişkinlerde gemlapodect'in (NOE-105) güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren çalışma
2023'ün 4. çeyreğinde beklenen en önemli veriler
BASEL, İsviçre ve BOSTON, 04 Ağustos 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Merkezi sinir sistemi (CNS) endikasyonlarını zayıflatmayı hedefleyen klinik aşamalı bir biyoteknoloji şirketi olan Noema Pharma, bugün Orpheus Faz 2b çalışmasındaki ilk hastanın dozunu duyurdu Noema'nın PDE10A inhibitörü gemlapodect'in (NOE-105) Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğunda (COFD - genellikle kekemelik olarak bilinir) etkisi.

Orpheus, KOAH'lı erişkinlerde monoterapi olarak gemlapodect'in güvenliliğini ve etkililiğini değerlendirmek için yapılan çok merkezli, 11 haftalık prospektif, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Çalışmanın 2023'ün sonunda raporlanması bekleniyor.

" İlk katılımcıyı işe almak , bu endikasyonda gemlapodect'in klinik araştırmasında önemli bir adımdır . Orpheus çalışmasında kaydettiğimiz ilerlemeden çok memnunum , çalışmaya katılmak için mücadele eden insanların büyük ilgisiyle , " dedi Orpheus Araştırmasının Baş Araştırmacısı Dr Gerald Maguire . Ana hedefimiz, yetişkinlerde KOAH için bir monoterapi olarak gemlapodect'in güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmektir. s. Kekemeliği olan kişiler, hem kişisel hem de profesyonel olarak tam potansiyellerine ulaşmalarını sağlayacak çözümler arıyor. Nüfusumuzun yüzde birinden fazlasını etkileyen bu durum için FDA onaylı herhangi bir tedavinin yokluğunda, kekeleyen kişiler hevesle etkili, güvenli ve kanıtlanmış bir tedaviyi beklemektedir . "

World Stuttering Network başkanı Tom Scharstein, “World Stuttering Network, hayatlarının farklı aşamalarında kekeleyen insanlara yardım etmeye kararlıdır ” dedi . “ Erken yetişkinliklerinde, kekemelik yapan kişiler, özellikle iş ararken ve sosyal ağlarını çocukluk arkadaşlarının ötesine genişletirken, sosyal ve profesyonel işlevlerinde önemli zorluklarla karşı karşıya kalırlar . Onlara bu zorlukların üstesinden gelmeleri için yardım sağlamak , onların optimal potansiyellerine ulaşmalarını sağlayacaktır."

Noema Pharma'da Başkan ve Küresel Araştırma ve Geliştirme Başkanı MD George Garibaldi, " Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğu için tedavi seçenekleri ciddi şekilde eksik, şu anda FDA onaylı bir tedavi yok " dedi . "Orpheus çalışması, bu yaygın ancak sıklıkla gözden kaçan ve bundan muzdarip olanlar üzerinde kişisel ve profesyonel yaşamlarında yıkıcı etkileri olabilen bu durumda yeni bir terapötik adayın potansiyelini araştırmak için heyecan verici bir fırsat sunuyor . Noema Pharma'nın klinik hattı ve Noema'nın geliştirme misyonumuza olan bağlılığını tamamlıyor. merkezi sinir sisteminin alt koşulları için tedaviler ."

Kekemelik olarak da bilinen çocuklukta başlayan akıcılık bozukluğu (KOAH), en sık erken yaşta hastalarda görülen ve altı yaş ve üzerindeki çocukların yaklaşık %5'ini etkileyen nörogelişimsel bir bozukluktur. Çoğu çocuk ergenlik yıllarında kekemelikten kurtulurken, yaklaşık %20'si bu durumdan yetişkinliğe kadar etkilenmeye devam eder ve bu da okulda, işte ve sosyal yaşamlarında önemli sakatlıklara yol açar. Bu bozukluk için özel olarak onaylanmış herhangi bir ilaç bulunmamakla birlikte, hastalar genellikle bazı klinik faydalar sağlayan ancak insülin direnci ve tip 2 diyabet dahil olmak üzere önemli uzun süreli motor ve metabolik yan etkilerle ilişkili olan antipsikotiklerin etiket dışı kullanımına güvenirler.

Gemlapodect, memeli striatumunun orta dikenli nöronlarında yüksek oranda eksprese edilen, dopamin D2 reseptör sinyalini modüle eden ve çoğu ikinci nesil antipsikotikte tipik olarak gözlenen metabolik anormalliklerle ilişkili görünmeyen bir enzim olan PDE10A'nın bir inhibitörüdür.

Orpheus Faz 2b çalışması hakkında.

Bilim adamları, kekemeliğin beyinde dopamin adı verilen çok fazla kimyasal bulunmasından kaynaklanabileceğine inanıyor. Bu nedenle beyindeki dopamin miktarını azaltan ilaçların kekemeliği azaltmaya yardımcı olabileceği düşünülmektedir. ORPHEUS çalışması, araştırma amaçlı bir ilacın veya 'aktif tıbbın' beyninizdeki dopamin düzeylerini dengelemeye ve kekemeliği çocukken başlayan 18-55 yaş arası erkeklerde konuşma akıcılığını artırmaya yardımcı olup olmayacağını bulmaya çalışıyor.

ORPHEUS çalışması, aktif tıbbın ne kadar güvenli ve tolere edilebilir olduğunu daha iyi anlamak için tasarlanmıştır. Daha önce diğer tıbbi durumlar için klinik deneylerde test edilmiştir.

Aktif ilaç bir plasebo ile karşılaştırılacaktır. Bir plasebo, aktif ilaca benzer, ancak herhangi bir aktif bileşen içermez. Aktif tıp ve plasebo, toplu olarak 'ilaç çalışması' olarak anılır . Çalışma ilaçları, günde bir kez ağızdan kapsüller halinde alınır.
Aktif ilacı veya plaseboyu alma şansı 50/50'dir ve ne siz ne de çalışma ekibi çalışma sırasında hangi çalışma ilacını aldığınızı bilemezsiniz.


ORPHEUS çalışmasının tamamlanması yaklaşık 18 hafta sürecektir. Bu süre zarfında çalışma alanını yaklaşık 12 kez ziyaret etmeniz gerekecektir. Uzaktan gerçekleştirilen 2 ek ziyaret olacaktır.

Çalışma ilacı kapsüllerini günde bir kez, sabahları, yemekle birlikte ağızdan almanızı isteyeceğiz. Çalışma ziyaretleri arasında evde almanız için size bir miktar kapsül verilecektir.

Yetişkinlerde kekemeliği yönetme konusunda deneyimli bir çalışma doktoruna görüneceksiniz ve sağlığınız yakından izlenecek. Çalışma ziyaretlerinin çoğu sırasında, fiziksel ve zihinsel sağlığınızın yanı sıra kekemeliğiniz hakkında bir dizi anketi yanıtlamanız istenecektir. Bazı çalışma ziyaretleri fiziksel ve nörolojik muayeneleri de içerecektir. Fizik muayene, kilonuz ve kan basıncınız gibi hayati değerleri izleyerek sağlıklı olmanızı sağlarken, nörolojik muayene sinir sisteminizin nasıl çalıştığını kontrol eder.

'Aktif tıp', araştırma ilacı olarak bilinen şeydir. Araştırma amaçlı ilaçlar, bir durumu tedavi etmeye yardımcı olmak için tasarlanmıştır, ancak bunlar, ilaç geliştirmenin gerekli tüm aşamalarından henüz geçmemiştir.

Araştırma ilaçları, ORPHEUS çalışması gibi klinik deneyler güvenli ve etkili olduğunu gösterecek kadar veri toplayana kadar kullanım için onaylanamaz.

ORPHEUS çalışmasındaki aktif ilacın kekeleyen insanları tedavi etmesi onaylanmamıştır.

Bilim adamları, kekemeliğin beyinde dopamin adı verilen çok fazla kimyasal bulunmasından kaynaklanabileceğine inanıyor. Bu nedenle beyindeki dopamin miktarını azaltan ilaçların kekemeliği azaltmaya yardımcı olabileceği düşünülmektedir. Aktif ilaçtaki içerik, beyninizdeki dopamin seviyelerini dengelemeye yardımcı olabilir ve kekemeliğinizi kontrol etmenize yardımcı olabilir.


Çalışma ilacını çalışma ekibinden alacaksınız. Çalışma ilacı kapsül şeklinde olacaktır. Günde bir kez, sabahları yemekle birlikte iki kapsül almanız gerekecek.

Yaklaşık 18 haftalık bir süre boyunca, seçtiğiniz çalışma alanına yaklaşık 12 ziyaret ve 2 uzaktan ziyaret yapmanız gerekecektir.

Noema Pharma ayrıca çalışmayı Avrupa'ya getirmek için çalışıyor. Şu an itibariyle, yalnızca ABD ve Avustralya'da mevcuttur.

Bu sabah (10 saat önce), (muhtemelen) NOE-105'in ilk dozunu aldım. Bu ilaç, yetişkinlerde kekemeliği tedavi etme yeteneği açısından test edilmektedir. Ciddi bir yan etki yaşamamama rağmen akıcılığımda bir gelişme fark ettim. Ancak hapı aldıktan iki saat sonra kafamda hafif bir uyuşma ve hafif bir baş ağrısı yaşadım.

Gerçek tedaviyi alıp almadığımdan hâlâ emin değilim ama bugün son üç yıldır yapamadığım bir şeyi yapmak için cesaretimi topladım. McDonald's araba servisinden küçük bir latte sipariş ettim. İlacın beynimdeki dopamin hiperaktivitesini yatıştırarak mı işe yaradığını yoksa sadece plasebo etkisi mi olduğunu anlayamıyorum.

Alıntıdır.

Araştırmacılar, ORPHEUS Çalışmasına katılmak için çocuklukta başlayan kekemeliği olan Avustralyalı erkekleri arıyorlar - bu durum için kanıtlanmış ilk potansiyel terapötik seçeneği araştırıyorlar.

Avustralya'nın kekemelikle yaşayan insanlar için klinik tedaviyi araştıran ilk çalışması Sidney'de başladı. Novotech'in Noema Pharma ile ortaklaşa yürüttüğü araştırmaya çocukluğundan beri kekemelik yaşayan 18-55 yaş arası erkekler katılma fırsatı bulacak.Daha yaygın olarak kekemelik veya kekemelik olarak bilinen çocukluk çağında başlayan akıcılık bozukluğu, yaşamın her alanını etkileyebilir. Yaklaşık 100 yetişkin Avustralyalıdan birinin kekeme olduğu tahmin edilmektedir.

Çalışma, araştırma aşamasındaki veya 'aktif' bir ilacın kekeleyen kişiler üzerindeki etkilerini değerlendirecektir. Aktif ilaç, oral kapsüller olarak uygulanır ve aktif içerik içermeyen plasebo kapsüllerle karşılaştırılır.

MQ Health Konuşma ve İşitme Kliniği Prue Gourley, "ORPHEUS çalışması, kekemelik için farmakolojik bir terapi için kanıt üretmeyi umuyor" dedi."Davranışsal müdahalenin ötesinde yeni seçeneklere yönelik yeni araştırmaları memnuniyetle karşılıyoruz. Kekemelikle yaşayan insanların tedavi seçenekleri sunması önemlidir."