Noema Pharma, Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğunda PDE10A İnhibitörü Gemlapodect'in (NOE-105) Orpheus Faz 2b Çalışması için FDA Araştırma Yeni İlaç (IND) Yetkisini Duyurdu
Orpheus Faz 2b çalışması, KOAH'lı erişkinlerde monoterapi olarak gemlapodect'in güvenliliğini ve etkililiğini değerlendirmek için yapılan çok merkezli, 11 haftalık prospektif, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Çalışmanın 2023'ün sonunda okunması bekleniyor.
Noema İcra Kurulu Başkanı Luigi Costa, "Klinik geliştirme ekibimizin bağlılığını ve verimliliğini yansıtan ek bir IND yetkilendirmesini duyurmaktan çok memnunuz ." "Gemlapodect'in kekeleyen insanlara hayatı dolu dolu yaşama yeteneklerini en üst düzeye çıkarmasına yardımcı olacağına dair büyük bir güvenimiz var."
George Garibaldi, MD, Başkan, Noema Araştırma ve Geliştirme Başkanı, "Kekemelik genellikle çocuklarla ilişkilendirilen, ancak yetişkinler arasında da yaygın olan, hastalar için yıkıcı sonuçlar doğuran ve onların işlevlerini yerine getirme ve normal bir yaşam sürme yeteneklerini olumsuz yönde etkileyen bir durumdur." ilaç. “Daha sık kekeleyen insanlar izolasyonda yaşıyor, yıllık kazançlarında önemli açıklar var ve normal konuşma akıcılığına sahip insanlara kıyasla işsiz kalma olasılıkları daha yüksek. Bu tarihe kadar etkili ve güvenli tedaviler hala eksik. Gelişmiş beyin görüntüleme teknikleri aracılığıyla kekemeliğin biyolojisi üzerine yapılan en son araştırma, dopaminerjik hiperaktivitenin konuşma akıcılığındaki önemli rolü üzerinde birleşiyor ve bu endikasyonda gemlapodect'i incelemek için sağlam bir mekanik mantık sağlıyor."
Kekemelik olarak da bilinen Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğu (COFD), en sık erken yaşta hastalarda görülen ve altı yaş ve üstü çocukların ~%5'ini etkileyen nörogelişimsel bir bozukluktur. Çoğu çocuk 16 yaşına kadar kekemelikten kurtulurken, yaklaşık %20'si bu durumdan yetişkinliğe kadar etkilenmeye devam ederek okulda, işte ve sosyal yaşamlarında önemli sakatlıklara yol açar. Bu bozukluk için özel olarak onaylanmış bir ilaç bulunmamakla birlikte, hastalar, bazı klinik faydalar sağlayan ancak insülin direnci ve tip 2 diyabet dahil olmak üzere önemli uzun süreli motor ve metabolik yan etkilerle ilişkili olan antipsikotiklerin etiket dışı kullanımına büyük ölçüde güvenmektedir.
Gemlapodect, memeli striatumunun orta dikenli nöronlarında yüksek oranda eksprese edilen, D2 reseptör sinyalini modüle eden ve tipik olarak çoğu ikinci nesil antipsikotikte gözlenen metabolik anormallikler ile ilişkili olmayan bir enzim olan PDE10A'nın bir inhibitörüdür.
Rf:
noemapharma.com
- Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğu (kekemelik olarak da bilinir) olan yetişkinlerde gemlapodect'i (NOE-105) değerlendiren etkinlik ve güvenlik çalışması
- 2023'ün 4. çeyreğinde beklenen en önemli veriler
Orpheus Faz 2b çalışması, KOAH'lı erişkinlerde monoterapi olarak gemlapodect'in güvenliliğini ve etkililiğini değerlendirmek için yapılan çok merkezli, 11 haftalık prospektif, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Çalışmanın 2023'ün sonunda okunması bekleniyor.
Noema İcra Kurulu Başkanı Luigi Costa, "Klinik geliştirme ekibimizin bağlılığını ve verimliliğini yansıtan ek bir IND yetkilendirmesini duyurmaktan çok memnunuz ." "Gemlapodect'in kekeleyen insanlara hayatı dolu dolu yaşama yeteneklerini en üst düzeye çıkarmasına yardımcı olacağına dair büyük bir güvenimiz var."
George Garibaldi, MD, Başkan, Noema Araştırma ve Geliştirme Başkanı, "Kekemelik genellikle çocuklarla ilişkilendirilen, ancak yetişkinler arasında da yaygın olan, hastalar için yıkıcı sonuçlar doğuran ve onların işlevlerini yerine getirme ve normal bir yaşam sürme yeteneklerini olumsuz yönde etkileyen bir durumdur." ilaç. “Daha sık kekeleyen insanlar izolasyonda yaşıyor, yıllık kazançlarında önemli açıklar var ve normal konuşma akıcılığına sahip insanlara kıyasla işsiz kalma olasılıkları daha yüksek. Bu tarihe kadar etkili ve güvenli tedaviler hala eksik. Gelişmiş beyin görüntüleme teknikleri aracılığıyla kekemeliğin biyolojisi üzerine yapılan en son araştırma, dopaminerjik hiperaktivitenin konuşma akıcılığındaki önemli rolü üzerinde birleşiyor ve bu endikasyonda gemlapodect'i incelemek için sağlam bir mekanik mantık sağlıyor."
Kekemelik olarak da bilinen Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğu (COFD), en sık erken yaşta hastalarda görülen ve altı yaş ve üstü çocukların ~%5'ini etkileyen nörogelişimsel bir bozukluktur. Çoğu çocuk 16 yaşına kadar kekemelikten kurtulurken, yaklaşık %20'si bu durumdan yetişkinliğe kadar etkilenmeye devam ederek okulda, işte ve sosyal yaşamlarında önemli sakatlıklara yol açar. Bu bozukluk için özel olarak onaylanmış bir ilaç bulunmamakla birlikte, hastalar, bazı klinik faydalar sağlayan ancak insülin direnci ve tip 2 diyabet dahil olmak üzere önemli uzun süreli motor ve metabolik yan etkilerle ilişkili olan antipsikotiklerin etiket dışı kullanımına büyük ölçüde güvenmektedir.
Gemlapodect, memeli striatumunun orta dikenli nöronlarında yüksek oranda eksprese edilen, D2 reseptör sinyalini modüle eden ve tipik olarak çoğu ikinci nesil antipsikotikte gözlenen metabolik anormallikler ile ilişkili olmayan bir enzim olan PDE10A'nın bir inhibitörüdür.
Rf:
noemapharma.com